Veelbelovend doelwit ontdekt in strijd tegen specifieke vorm parkinson

10 februari 2017
Een onderzoeksteam onder leiding van prof. Patrik Verstreken (VIB-KU Leuven) heeft een belangrijke stap gezet in het onderzoek naar een specifieke vorm van de ziekte van Parkinson die al op jonge leeftijd optreedt. Door een specifiek eiwit te blokkeren, verandert de opbouw van de mitochondriën – de energiecentrales – van hersencellen. En dat heeft een positief effect op de typische Parkinsonsymptomen. Die aanpak is alvast goed nieuws voor de zoektocht naar nieuwe en betere medicijnen tegen de ziekte. Het onderzoek is gepubliceerd in het wetenschappelijke vaktijdschrift Journal of Cell Biology.

Wereldwijd zijn ongeveer 10 miljoen mensen getroffen door de ziekte van Parkinson. Een kleine groep daarvan krijgt de ziekte al voor hun veertigste. De precieze oorzaken zijn nog niet helemaal bekend, maar het gaat waarschijnlijk om een combinatie van erfelijke-en omgevingsfactoren. Bij de erfelijke vorm van de ziekte veroorzaakt een genetische mutatie veranderingen aan de mitochondriën in hersencellen. Daardoor sterven deze cellen langzaam af.

Voortbouwen op kankeronderzoek
Het internationale onderzoeksteam van prof. Verstreken, met Belgische, Duitse en Portugese wetenschappers, zag dat een vermindering van het eiwit FASN het genetisch defect in de mitochondriën compenseert.

Prof. Patrik Verstreken (VIB–KU Leuven): “Er bestaan al medicijnen die FASN kunnen blokkeren. Dit eiwit speelt namelijk ook een rol in kankeronderzoek en -behandeling. Die medicijnen zijn al vaak gebruikt in klinische studies. Dankzij dit onderzoek kunnen we ze nu ook testen in de context van Parkinson.”

Onverwachte effecten
Tijdens de studie deden de onderzoekers testen op fruitvliegen en cellen van muizen en mensen. In alle gevallen had FASN een grote invloed op de mitochondriën.

Prof. Patrik Verstreken (VIB–KU Leuven): “Het genetisch defect in Parkinson vermindert het aantal lipiden in de mitochondriën. Dat FASN, een eiwit dat zich niet binnen die mitochondriën bevindt, dat defect kan beïnvloeden, was een verrassing. Door FASN te blokkeren, werden opnieuw meer van die lipiden aangemaakt. En dat ging de afbraak van de hersencellen tegen.”

Van onderzoek naar behandeling
Dit onderzoek is een essentiële eerste stap, maar in vervolgstudies zal het team van prof. Verstreken nog enkele belangrijke vragen uitgebreider bestuderen.

Prof. Patrik Verstreken (VIB–KU Leuven): “Voor we nieuwe therapieën kunnen ontwikkelen, zullen we de link tussen lipiden en de vroege vorm van Parkinson duidelijk in kaart brengen. Bovendien hebben we nu wel het positieve effect van lipiden op mitochondriën van menselijke cellen aangetoond, maar in een volgende fase moeten we die link ook op deze Parkinsonpatiënten testen.”

____________________________________________________________________________________________

Publicatie
Cardiolipin promotes electron transport between ubiquinone and Complex-I, to rescue PINK1-deficiency, Vos et al., Journal of Cell Biology 2017
DOI: 10.1083/jcb.201511044

Vragen
Een doorbraak in onderzoek betekent niet hetzelfde als een doorbraak in de geneeskunde. De verwezenlijkingen van VIB-onderzoekers kunnen de basis vormen voor nieuwe therapieën, maar het ontwikkelingstraject neemt nog jaren in beslag. Dit kan veel vragen oproepen. Daarom vragen we u om in uw reportage of artikel te verwijzen naar het e-mailadres dat VIB hiervoor ter beschikking stelt. Iedereen kan er met vragen omtrent dit en ander medisch gericht onderzoek terecht: patienteninfo*Replace*With*At*Sign*vib.be.


Patrik Verstreken (VIB-KU Leuven)
©VIB-Ine Dehandschutter